Ondertussen in wetenschapsland

Terwijl ik mijn vakantie boek krijg ik hét bericht binnen waar iedereen, die met parkinson te maken heeft, op wacht. Het hangt al jaren in de lucht maar nu is het dan eindelijke zo ver. Hét middel dat de ziekte van parkinson kan vertragen of helemaal stoppen, is succesvol getest bij patienten. Deze studie is een belangrijke stap in de zoektocht naar een actieve immunologische benadering van de ziekte van Parkinson.

Resultaten van deze eerste patiëntenstudie, uitgevoerd door het Centre for Human Drug Research (CHDR) in Leiden, in samenwerking met het Amerikaanse bedrijf Vaxxinity, Inc. en de Michael J. Fox Foundation, werden afgelopen week gepubliceerd in Nature Medicine. Het onderzoek toont aan dat actieve immuuntherapie met UB-312 niet alleen veilig en goed verdraagbaar is, maar ook leidt tot de gewenste immunologische respons bij patiënten met de ziekte van Parkinson. Voor deze progressieve neurodegeneratieve aandoening, bestaat momenteel nog geen goedgekeurde behandeling die de ziekteprogressie vertraagt of stopt.

Veelbelovend kandidaat-geneesmiddel

UB-312 is een vorm van actieve immuuntherapie. Middels een vaccinatie met UB-312 wordt het eigen immuunsysteem gestimuleerd om antistoffen te maken tegen eiwitten (in de hersenen), die een belangrijke rol spelen bij de ziekte van Parkinson. Uit dit eerste onderzoek onder twintig patiënten, blijkt dat bij een deel van de patiënten, na vaccinatie met UB-312, antistoffen in het hersenvocht werden aangetroffen tegen deze eiwitten. Ook was een significante verlaging van de concentratie eiwittwn zichtbaar in het hersenvocht. De vaccinatie was daarnaast ook nog eens veilig en goed verdraagbaar voor de patiënten. (voor de bollobozen; Het betreft pathologische geaggregeerde alfa-synucleïne (aSyn) eiwitten (in de hersenen)

Een belangrijke mijlpaal

“UB-312 heeft het potentieel om een belangrijke en krachtige ziekte-modificerende therapie voor de ziekte van Parkinson te worden. Het zou echt geweldig zijn als we in de toekomst mensen kunnen vaccineren tegen deze vreselijke ziekte”, zegt professor Geert Jan Groeneveld, neuroloog en hoofdonderzoeker van de fase 1 klinische studie, uitgevoerd in het Centre for Human Drug Research in Leiden.

Groeneveld: “Deze geneesmiddelen moeten de oorzaak van de ziekte aanpakken en daarmee ook de achteruitgang van patiënten met parkinson remmen in plaats van de symptomen alleen maar tijdelijk onderdrukken, zoals de huidige parkinsongeneesmiddelen doen.”

Het schept hoop en verwachting voor een toekomst waarin parkinson niet langer het verloop van levens bepaalt. Groeneveld: “Dit is een belangrijke wetenschappelijke doorbraak, en de ontwikkeling van de behandeling benadrukt dat de status quo in de parkinsonzorg niet langer acceptabel is. Het geneesmiddel moet nu op grotere schaal bij parkinsonpatiënten getest worden en zou op de markt kunnen komen als alle onderzoeken positief blijven.”